파티시란(Patisiran), 심장 아밀로이드증 환자들의 삶을 변화시키다

2023년 10월 26일, 저명한 의학 학술지 'The New England Journal of Medicine'에서 중요한 연구 결과가 발표되었습니다. 이번 연구는 transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CM) 환자들을 대상으로 한 새로운 치료제인 파티시란(Patisiran)의 효능과 안전성을 평가한 것입니다. ATTR-CM은 심장에 비정상적인 단백질이 축적되어 발생하는 질환으로, 점진적으로 심장 기능이 악화됩니다.

파티시란은 RNA 간섭 기술을 이용해 간에서 transthyretin(TTR) 단백질의 생산을 억제하는 치료제입니다. 이로 인해 혈중 TTR 수치를 낮추어 질병의 진행을 막습니다. APOLLO-B 임상시험을 통해 파티시란이 환자들의 기능적 능력과 삶의 질을 유지하는 데 도움이 된다는 결과가 도출되었습니다. 이번 글에서는 해당 연구의 주요 내용과 결과를 쉽게 풀어 설명해 드리겠습니다.

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1. 파티시란이란?
파티시란은 RNA 간섭(RNA interference) 기법을 사용한 치료제입니다. 이 약물은 간에서 transthyretin(TTR)이라는 단백질의 생산을 억제하여 혈중 TTR 수치를 낮춥니다. TTR 단백질이 제대로 접히지 않아 심장이나 다른 조직에 아밀로이드라는 비정상적인 단백질 덩어리가 쌓이게 되는데, 이를 ATTR-CM이라고 합니다. 파티시란은 이러한 TTR 단백질의 축적을 방지하여 질병의 진행을 막는 역할을 합니다.

2. APOLLO-B 임상시험 개요
APOLLO-B는 ATTR-CM 환자를 대상으로 한 3상 임상시험으로, 파티시란의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되었습니다. 전 세계 69개 사이트에서 360명의 환자가 참여하였으며, 이들은 파티시란 그룹과 위약 그룹으로 무작위 배정되었습니다. 12개월 동안 매 3주마다 파티시란 또는 위약을 투여받았습니다.

3. 주요 결과
1. 6분 걷기 검사: 파티시란을 투여받은 환자들은 위약을 받은 환자들에 비해 걷기 능력의 감소가 적었습니다. 12개월 후, 파티시란 그룹은 평균 14.69미터 더 많이 걸을 수 있었습니다.
2. 건강 상태: Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS) 점수를 통해 평가한 결과, 파티시란 그룹의 건강 상태는 개선되었으나 위약 그룹은 악화되었습니다. 두 그룹 간 차이는 3.7점으로 나타났습니다.
3. 안전성: 부작용 발생률은 두 그룹 간 유사했습니다. 파티시란 그룹에서 주사 관련 반응, 관절통, 근육 경련 등의 부작용이 조금 더 빈번하게 나타났으나, 대부분 경미하거나 중간 정도의 심각성을 보였습니다.

4. 논의 및 결론
ATTR-CM은 심장에 아밀로이드가 지속적으로 축적되어 점진적으로 진행되는 질환입니다. APOLLO-B 임상시험 결과, 파티시란은 혈중 TTR 수치를 효과적으로 감소시켰으며, 환자들의 기능적 능력, 건강 상태, 삶의 질을 유지하는 데 도움을 주었습니다. 이러한 결과는 이전의 폴리뉴로파티(PN)를 동반한 ATTR 환자들에 대한 연구 결과와 일치하며, 파티시란이 ATTR-CM 환자들에게도 유익한 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다.

5. 향후 전망
이번 연구는 파티시란의 단기적(12개월) 효능과 안전성을 입증하였으나, 더 긴 기간의 연구가 필요합니다. 특히, 파티시란이 장기적으로 사망률을 줄이고 입원율을 개선할 수 있는지에 대한 추가 연구가 필요합니다. 또한, 중증 ATTR-CM 환자들이나 타파미디스를 병용하는 환자들에 대한 연구도 필요합니다.

결론적으로, 파티시란은 ATTR-CM 치료에 있어 유망한 신약으로, 향후 연구를 통해 그 효능과 안전성이 더 명확히 밝혀지길 기대합니다.

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"심장 아밀로이드증 치료의 새로운 희망: 파티시란의 효과와 안전성"

 

이번 연구는 파티시란이 ATTR-CM 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있다는 것을 보여주며, 향후 치료법 개발에 중요한 기여를 할 것으로 기대됩니다. 더 긴 연구와 다양한 환자군을 대상으로 한 추가 연구가 필요하지만, 이번 결과는 파티시란이 ATTR-CM의 치료에 있어 유망한 신약임을 시사합니다. 앞으로도 지속적인 연구와 임상시험을 통해 더 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있기를 바랍니다. 여러분의 건강한 삶을 응원합니다.

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참고: 이 글은 최근 2023년 10월 26일 'The New England Journal of Medicine'에 발표된 연구 논문을 바탕으로 작성되었습니다.

Maurer MS, Kale P, Fontana M, et al. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Engl J Med. 2023;389(17):1553-1565. doi:10.1056/NEJMoa2300757

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2300757

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37888916/

Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis - PubMed